AI是如何一步步成为“药神”的？

导语：近期《自然》发表了一项研究成果，可以预测健康个体是否有患急性骨髓性白血病的风险。

“他就是想活命，他有什么罪！“

太平间外，黄毛死后，程勇对警官大声吼道。

为了仿制药，为了活命，多少人为此付出了自己的命。

价格高昂的正版药，让患者们退无可退。不容否认，一种新药，尤其是“特效药“的研发，需要过亿的研发成本和研发周期，其能够面市，已经是诸多患者的“福音”。然而，面对高昂的售价，如何给“特效药”及疾病治疗“降降温”，AI也许能够一步步成为你的“药神”。

第一步：AI预测白血病，让白血病不再成为“突然之灾”

近期，《自然》上发表了一项研究成果——由全国多家科研机构白血病科学家组成的研究小组使用血液检测和机器学习，以达到预测健康个体是否有患急性骨髓性白血病（AML）的风险。

这意味着我们今后对AML的出现有预警，并能够提早发现AML的高风险人群并进行监测，同时可以进行研发，寻找降低该疾病患病几率的方案。

AML名为“急性骨髓性白血病”，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，AML患者的癌细胞在骨髓中迅速增殖，并妨碍正常血液细胞的产生，导致出现出血和感染症状，甚至危及生命。

因此研究人员开发了一种基因测序工具，针对那些与AML相关的已知基因，对124名AML患者的血液DNA进行了测序，并与676名未患有AML或相关癌症的人进行了对比。

通过大数据监测，他们发现许多患有AML的人基因中出现了遗传变化，未患有此病的人则没有出现这种变化。那些后来患上AML的患者基因中的突变数量更多，且这些突变在他们血液细胞中出现的比例也更高。

随着进一步研究，研究人员通过机器人学习模型，在大数据变量的支撑下，构建了AML预测模型，其可以在诊断前6-12个月内，就能够实现对AML预测，其灵敏度和特异性分别达到25.7%和98.2%。

AML预测模型（图来源：Nature）

早在此前，Watson也诊断过一个60女性的罕见白血病，Watson 通过比对 2000 万份癌症数据报告中不同患者的基因变化，仅用了 10 分钟时间便得出了结果——不仅有精确的病症诊断，Watson 还提供了适当的治疗方案。

AI预测的出现，让人欣喜的同时也许多人对其存疑。确实，比如AI预测死亡时间的出现，这让AI的应用不再是一个技术问题，更是一个伦理问题。当你确知自己何时生病、何时辞世时，这似乎并不是一件多好的事情。

第二步：AI制药，改变药物研发模式

《我不是药神》电影中，矛盾的聚焦点就在于天价的“格列宁”，新药贵，贵在研发，研发的“试错”环节，AI也许能够帮上大忙。

从目前智慧医疗的发展情况来看，擅长模式识别的人工智能可以从海量已有的和新的基因、代谢及临床信息中筛查筛选，以破解各种疾病背后的复杂网络。反过来，这也有助于发现适用于特定病人群体的药物，同时引导药企规避可能会失败的药物。

此外，借助人工智能的生物意义，可以帮助药企根据病人情况，并参与对他们最可能见效的创新疗法的临床试验，这也许能够成为提升新药获批的可能性，比如获得美国FDA的批准。

实际上，医药研发的核心在于知识图谱，就是将实验信息、数据、临床实验结果和数据的结合起来，将零散的数据整合在一起，从而为决策提供有价值的数据支持。

从目前来看，人工智能主要作用于药物研发主要有七个场景：靶点药物研发、候选药物挖掘、化合物筛选、预测ADMET性质、药物晶型预测、辅助病理生物学研究，以及发掘药物新适应症。

根据Tech Emergence的研究报告，AI可以将新药研发的成功率从12%提升至14%，这2%意味着能够为生物制药行业省下数十亿美元的研发成本和大量的试错时间。

但是，不容否认的是：AI药物研发一定是一场持久战。目前世界上并没有AI药物研发的成功案例，人工智能研发的药物也并没有被批准上市。

目前发展较好的国外企业应用AI研发的新药已进入二期临床，但是二期到三期的失败率高达70-80%。AI技术应用前景广阔，目前依然任重道远。辉瑞、罗氏、GSK等巨头纷纷“下注”AI公司，目前发展还需要时间检验。

但这并不意味着AI制药并无可能。如果技术能够有效缩短药物研发的效率，提高研发上市成功率，那么药物研发的成本就会大幅度降低，这样可以大幅度减轻国家医保负担，“平价药”也将成为可能。

第三步：药物数据成为AI制药关键

其实，我们也可以看到，AI在智慧医疗领域的每一步，其中都撇不开一个重要因素：药物数据。

比如，在新药研发领域，AI可以帮助科学家从巨大体量的化合物数据库中完成文献搜索，许多公司也在研究如何利用机器模拟化合物跟特定靶标的结合效果，从而大大加快新药筛选的过程。全球每年都有数千亿美元用于新药研发，AI技术的运用能够在一定程度上提高研发效率。

AI通过机器学习，不但可以加速时间，还可以提高到达后期试验阶段药物的成功概率。如果AI可以减少药物试验的风险，就可以为大型制药公司节约大量成本，使其能够腾出资源集中于寻找更有潜力的机会。

类似的人工智能应用在流行病统计、临床试验数据分析和精准医疗基因检测方面也大有可为。在人工智能精准医疗项目方面，IBM也继“Waston肿瘤医生”推出了“Waston for Genomics”

除了药物数据，医疗数据也成为医生诊断及后续药物研发的重要依据。随着健康智能硬件的兴起，医疗数据的边界不断地被拓展。

2016年4月，一款健康智能硬件记录的数据拯救了一个新泽西州男人的生命。这个男人在工作当中突发心脏病，医生通过其智能手机提取其日常的心率数据，这些数据帮助了医生排除了不必要的诊断，并配合医生迅速找到合适的医疗方法，进而拯救了一个生命。

医疗数据可不仅仅是医学期刊和医生输入电脑的医疗记录，我们的身体无时无刻不在产生海量的潜在医疗数据。但是目前来说，绝大部分的数据都处于“丢失”的状态——我们每天走了多少步、今天的心率怎么样、皮肤的温度是高还是低、今天都吃什么了等等这些数据，都只保存在本地、孤零零的几个设备和App里。

对AI医疗来说，数据的重要性不言而喻。不论是应用于药物研发还是诊断治疗方面，都有着相当大的前景，但是AI在小样本集上做的诊断或推定，被认为是不可持久的模式，因为一旦再扩大一点范围，换一个病种、换一个地方，结果可能就出现偏差，正确率下降。

总的来说，AI医疗发展至今已经有了长足的进步，虽然许多AI医疗产品暂未落地，但是不是病人的“药神”，我们走着瞧。